关注生命质量、提高弱势群体医疗福利是当今世界各国政府密切关注的社会问题，然而尚存部分发病率低、患病人数少的疾病未得到医学界和社会各界的足够重视。其中，缺乏必要而充足的治疗药物是罕见病难以得到救治的重要原因之一。2012年，国务院《药品安全“十二五”规划》明确提出“鼓励罕见病用药研发”。然而，目前我国缺乏罕见病及其用药的法律界定，相应导致孤儿药界定标准模糊、上市准入制度、医疗保险制度、药品定价制度无法实施等系列问题，成为制约孤儿药产业发展的瓶颈障碍。 为此，上海市医学会、中国药科大学、南京医科大学拟于2013年12月上旬共同主办“孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会”。届时将邀请国内罕见病临床治疗、罕见病医疗保障、孤儿药注册、孤儿药定价等领域的专家、学者作专题报告，探讨因界定标准不明而导致的制度问题，论证建立孤儿药系列制度的必要性和可行性，促进产业优化升级。